核心推荐意见

SSA治疗PLD的适用人群与禁忌证

• 适用人群：有与肝脏体积相关症状及非局限性疾病的PLD患者，通过PROM、TLV测量及预测TLV变化趋势评估症状
• 禁忌证：晚期慢性肾病有症状患者可考虑；有囊肿感染和/或胆石症病史需密切监测；妊娠期或哺乳期禁用

SSA治疗的启动与目标

• 启动参数：通过PROM、TLV和预期TLV变化趋势评估症状负担
• 参数阈值：POLCA≥14，PLD - Q≥32，疾病进展分组≥2，hTLV>1600mL/m（KIM分期≥2）
• 启动方式：参照临床试验方案全剂量起始，根据副作用调整，告知副作用
• 治疗目标：缓解与肝脏体积相关的症状

SSA治疗的效果评估与随访监测

• 评估参数：使用PROM和TLV评估
• 治疗有效定义：治疗6 - 12个月内症状缓解且hTLV无进展

SSA治疗的疗程、停药标准及不良反应管理

• 治疗疗程：益处大于副作用时持续至疾病自然病程减缓
• 停药阈值：治疗有效标准不再满足时停药
• 不良反应管理：告知胃肠道症状，避免高脂肪食物改善

推荐意见详细解读与临床实施要点

患者选择与评估

• 核心理念：缓解症状，明确肝脏表型与症状关系
• 关键步骤：症状量化（PLD - Q、POLCA）；影像学与体积测量（CT或MRI，hTLV）；鉴别诊断（排除其他病因）

治疗启动与用药方案

• 药物选择与剂量：一线用药为兰瑞肽、奥曲肽，全剂量起始，晚期CKD患者调整兰瑞肽剂量
• 患者教育：预告副作用，建议饮食，教导注射技巧，特殊人群注意事项

治疗目标、治疗效果与监测

• 治疗目标：症状改善，由“图像导向型”转向“临床导向型”
• 治疗效果：治疗6 - 12个月后“症状缓解＋hTLV稳定或无进展”
• 监测方案：6个月评估PROM，12个月评估PROM和TLV；工具一致；监测疗效和安全指标；调整随访频率

治疗持续时间与停药策略

• 治疗持续时间：可持续至自然病程预期减缓
• 停药策略：“药物假期”可行但有反弹风险；停药指征为治疗应答标准不再满足；停药需沟通并制订监测计划

不良反应管理

• 总原则：预防优于治疗，沟通重于处理
• 分级管理策略：胃肠道（预防、对症、调整剂量）；胆石症与胆道（监测、告知风险）；血糖代谢（监测、调整方案）；其他（注射部位、脱发等）

未满足的临床需求与研究展望

• 疾病自然史的精准描绘：大规模、长周期真实世界研究，结合多组学数据
• 肝 - 肾关系的理解：区分肝、肾症状贡献程度的工具
• 预防性的治疗方式探讨：根据生物学标志物等确定高危患者，提前治疗
• 新治疗靶点与方式的开拓：探索新药，评估介入治疗

讨论与总结

• SSA治疗PLD有效，但临床应用面临评估工具、疗效评估、报销准入问题
• 新型制剂CAM2029试验结果值得期待
• 共识声明有助于规范诊治PLD