维拉苷酶α治疗戈谢病临床应用专家指导意见
发布日期：
2026-07-10
制定者：
出处：
中国小儿血液与肿瘤杂志,2026,31(3):157-165.
摘要：
戈谢病是一种因葡萄糖脑苷脂酶基因突变导致的常染色体隐性遗传病，以葡萄糖脑苷脂在巨噬细胞中贮积为特征，累及多脏器。酶替代治疗为戈谢病的一线标准治疗，国内可及药物包括伊米苷酶、维拉苷酶α 和维拉苷酶β。本专家组结合目前最新临床研究进展，从戈谢病筛查、诊断，维拉苷酶α 的用法、用量、剂量调整及不良反应处理原则等方面给出指导意见。
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yidao
2026.07.16
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