2026 欧洲专家建议:自体造血干细胞和祖细胞基因疗法治疗异染性脑白质退化症患者的综合治疗前、治疗期和治疗后护理

发布日期:
2026-06-30
英文标题:
European expert recommendations for comprehensive pre-treatment, treatment-phase and post-treatment care of patients with metachromatic leukodystrophy treated with autologous haematopoietic stem and progenitor cell gene therapy
出处:
Eur J Paediatr Neurol . 2026 Jun 30:63:46-59.
摘要:
异染性脑白质退化症(MLD)是一种罕见的进行性神经退行性疾病。在神经系统受累之前或非常早期阶段进行自体造血干细胞和祖细胞基因疗法已成为早发性MLD的有效治疗方法。本文主要针对使用自体造血干细胞和祖细胞基因治疗治疗 MLD 儿童提供了标准化护理的实用框架。 展开

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xiaowen11
2026.07.14
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