补体抑制剂治疗全身型重症肌无力专家建议（2026版）
发布日期：
2026-06-30
制定者：
出处：
中国临床神经科学,2026,34(3):241-254.
摘要：
重症肌无力(MG)是一种罕见的获得性自身免疫性疾病，以神经-肌肉接头(NMJ)传递障碍导致的波动性骨骼肌无力为主要特征。补体激活在抗乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)阳性MG中起关键致病作用。抑制终末补体C5是当前补体靶点治疗MG的核心治疗策略，当前已获批的补体抑制剂包括依库珠单抗、瑞利珠单抗与泽卢克布仑钠；戈鲁利单抗Ⅲ期临床试验达到主要终点，预计不久可及。补体抑制剂日益丰富，但Ⅲ期临床试验尚不能完全解答临床实践中遇到的实际挑战，为进一步帮助指导临床规范、有效、安全应用补体抑制剂，中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会重症肌无力协作组牵头制定了补体抑制剂治疗全身型MG专家建议，旨在为中国临床医生提供用药参考。
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以哲
2026.07.01
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