心血管影像临床试验的背景与现状

• 影像技术在心血管病诊疗中的作用
  • 传统辅助诊断到核心组成部分
  • CT、MRI在全流程管理中的作用
  • AI技术提升影像诊断效能
• 临床试验的重要性
  • 产生循证证据的首选方法
  • 高质量试验推动指南更新
• 国内外研究现状
  • 全球进展与证据缺口
  • 我国处于起步阶段

心血管影像临床试验研究问题的提出

• 提出原则
  • 遵循FINER准则
  • 聚焦影像学技术临床价值
• 问题来源
  • 临床观察与研究经验
  • 文献检索与总结
• 核心问题
  • 特定影像学技术对风险分层和预后的影响
• 推荐意见
  • 严格遵循FINER准则提出问题

心血管影像临床试验研究设计要点

研究设计类型

• 推荐RCT验证
  • 证实影像学检查对临床路径和预后的影响
• RCT设计类型
  • 平行组设计
  • 交叉设计
  • 析因设计
  • 整群随机对照设计
• 适应性设计方法
  • 修正初始设计偏差
  • 提高试验成功率与效率
• 推荐意见
  • 采用RCT验证
  • 优先选用平行组设计

研究对象

• 明确目标人群
  • 面向患者的试验
  • 面向一般或高危人群的试验
• 明确纳排标准
  • 纳入标准的考虑因素
  • 排除标准的维度
• 推荐意见
  • 基于研究目的制订纳排标准

样本量估算

• 关键因素
  • 效应量
  • 统计学参数设定
  • 脱落率
• 样本量影响
  • 不足导致假阴性
  • 过大导致资源浪费

干预措施

• 选择原则
  • 优先采用先进影像学技术
• 不同研究类型的干预
  • 前瞻性队列研究
  • RCT
• 制订要求
  • 与临床医师配合
  • 共同认可并遵守

对照设置

• 对照组类型
  • 标准诊疗对照组
  • 替代影像对照组
  • “安慰剂”对照组
• 推荐意见
  • 选择先进影像技术为干预
  • 优先选临床公认标准方法为对照

研究终点

• 选择要求
  • 可明确定义或客观测量
  • 具备临床意义
  • 与研究目的相关
• 终点设置考虑方面
  • 终点数量
  • 终点类型
    • 临床“硬”终点
    • 替代终点
    • 影像学终点
  • 终点评估
• 推荐意见
  • 根据研究目的和访视时间选终点
  • 明确定义评估标准与时间窗口

随机化

• 常见方法
  • 简单随机化
  • 区组随机化
  • 分层区组随机化
  • 整群随机化
  • 协变量适应性随机化
  • 结果变量适应性随机化
• 盲法设置
  • 设盲对象
  • 不同试验类型设盲情况
• 推荐意见
  • 采用中央随机系统
  • 控制分层因素数量
  • 严谨设计复杂随机化方法

数据的标准化采集

• 影像数据采集
  • 检查方法选择
  • 检查标准化
  • 操作人员资质
  • 数据规范化传输
• 临床数据采集
  • 选取公认调查问卷和量表
  • 使用电子数据采集系统

参与者时间线

• 访视时间节点
• 干预实施时间
• 检查与评估项目

统计分析计划

• 估计目标确立
  • Estimand框架要素
  • 定制框架展示干预效果
• 统计分析内容
  • 分析人群定义
  • 主要估计目标分析
  • 敏感性分析
  • 亚组分析
  • 附加分析
• 推荐意见
  • 预先制订统计分析计划
  • 预先设定亚组和敏感性分析

心血管影像临床试验实施与管理

• 伦理考量
  • 伦理申请
  • 知情同意
  • 意外发现处理
• 组织框架
  • 主要研究者职责
  • 各委员会职责
  • 各实施组职责
• 试验公开注册
  • 注册目的
  • 注册平台
  • 方案发表
• 推荐意见
  • 建立协同管理组织框架
  • 完成试验公开注册
  • 公开发表试验方案
• 试验质量保证
  • 核心试验室设立
  • 数据质量控制
• 随访管理
  • 随访周期设定
  • 随访形式选择
  • 随访质量控制
• 推荐意见
  • 执行标准化流程
  • 规范数据采集与管理
  • 制订随访计划控制失访率

心血管影像临床试验统计分析规范

• 参与者情况
• 基线特征分析
• 疗效分析
  • 主要疗效指标分析
  • 诊断性试验分析
  • 预后试验分析
  • 竞争风险事件分析
  • 替代终点指标分析
  • 多重检验校正
• 安全性分析
• 缺失数据处理
  • 完整病例分析
  • 单一填补法
  • 多重插补
  • 基于模型插补
• 推荐意见
  • 遵循预先制订的统计分析计划

心血管影像临床试验报告规范

• 标题与摘要
  • 标题注明随机对照试验
  • 摘要包含分组方式、假设类型、研究对象等内容
• 研究背景与基本信息
  • 阐述科学背景及临床意义
  • 说明试验注册平台及编号等信息
• 方法学部分
  • 明确研究设计类型
  • 描述参与者纳排标准
  • 说明随机化方法及盲法
  • 介绍两组干预措施及持续时间
  • 定义主要、次要及安全性终点
  • 描述统计分析方法
• 结果部分
  • 用流程图展示参与者情况
  • 报告干预措施实施情况
  • 展示各组基线特征
  • 报告终点结果
  • 报告不良事件数量及比例
  • 可报告亚组与敏感性分析结果
• 讨论与局限性
  • 结合既往研究讨论发现
  • 指出研究不足与未来方向
• 推荐意见
  • 全面遵循CONSORT规范
  • 清晰呈现研究设计等内容
  • 注明注册信息及数据共享途径

总结与展望

• 影像学技术作用
  • 在心血管病诊疗和管理中发挥重要作用
• 我国现状
  • 具备开展影像临床试验基础并取得进展
  • 研究规范性和方法学严谨性待提升
• 共识目的
  • 规范心血管影像临床试验关键要素
• 未来前景
  • 为临床指南提供高级别证据
  • 优化诊疗流程，改善患者预后
  • 提升心血管病管理水平