医疗机构罕见病药学服务专家共识（2025）

发布日期：

2025-06-05

制定者：

中国药学会罕见病药物专委会

出处：

协和医学杂志,2025,16(03):659-672.

摘要：

近年来，在国家和政府的高度重视下，我国罕见病诊疗事业不断迈上新台阶。然而，全球范围内仅5％的罕见病存在有效治疗方法，罕见病药物可及性差仍是中国乃至全球罕见病领域面临的主要困境。由于罕见病药物相关研究数据较少、临床诊疗经验不足、用药经验缺乏，罕见病诊疗全过程亟需药师的广泛参与，并亟待建立系统化管理和监测体系。为充分发挥医疗机构在罕见病药品应用保障中的主体作用，提升罕见病药学服务质量，规范罕见病药学服务内容与形式，充分挖掘药师在罕见病诊疗中的作用，中国药学会罕见病药物专委会组织相关领域专家共同制订了《医疗机构罕见病药学服务专家共识（2025）》，旨在构建符合中国国情的医疗机构罕见病药学服务标准体系，以保障患者用药的可及性、合理性、有效性和安全性。展开

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