进行性假肥大性肌营养不良的糖皮质激素治疗循证指南（2025版）

发布日期：

2025-04-30

制定者：

中国神经内科相关专家小组（统称）

四川大学华西第二医院

四川大学华西医院

出处：

国际神经病学神经外科学杂志,2025,52(02):8-22.

摘要：

Duchenne型肌营养不良（DMD）是儿童最常见的肌营养不良症，预后差，多数患者在30岁左右死于呼吸衰竭或心力衰竭。糖皮质激素（GC）常用于减缓DMD患者肌肉力量和功能下降，但长期使用GC不可避免会出现一些不良反应，且国内GC的使用仍欠规范。为指导儿科和神经科医师对DMD患者进行规范的GC治疗，该指南综合现有的循证医学证据，采用推荐意见评估、制订及评价（GRADE）分级体系，针对GC治疗DMD的时机、剂量方案、疗效评价、不良反应的监测及处理、疗程及过渡到成人时期的管理等临床问题形成了30条推荐意见，以期为广大医护人员在DMD患者的GC治疗及随访管理方面提供指导与决策依据。

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