阵发性睡眠性血红蛋白尿补体抑制剂治疗与管理专家共识

发布日期：

2025-04-30

制定者：

中华医学会血液学分会红细胞疾病学组

出处：

罕见病研究,2025,4(01):83-95.

摘要：

阵发性睡眠性血红蛋白尿( PNH) 是一种罕见的造血干细胞克隆性疾病，由于基因突变导致糖基磷脂酰肌醇( GPI) 锚连蛋白的丢失，造成红细胞表面的补体调节蛋白的丢失，特别是CD55 ( 衰变加速因子) 和CD59 ( 膜攻击复合物抑制因子) ，使PNH 红细胞被补体攻击而破坏，造成血管内溶血( IVH) 、血栓形成及平滑肌功能障碍等一系列与溶血相关的症状，严重影响患者的生活质量，甚至导致死亡。传统治疗方案无法解决补体系统被异常激活的级联反应，造血干细胞移植( HSCT) 曾经是PNH 治愈的唯一途径。靶向补体成分的补体抑制剂可阻断补体级联反应通路，有效控制PNH 的溶血及相关症状，已成为治疗溶血性PNH 的一线疗法。近年来，全球多款补体抑制剂相继获批和在中国上市，更多中国患者接受了补体抑制剂治疗。本共识旨在规范和指导不同补体抑制剂在PNH 领域的临床应用。

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