推荐概述

• 临床领域
  • 雷诺现象
  • 指端溃疡
  • 肺动脉高压
  • 硬皮病肾危象
  • 皮肤纤维化
  • 间质性肺病
  • 胃肠道表现
  • 肌肉骨骼表现

血管治疗连续性

雷诺现象

• 一线治疗：二氢吡啶类钙拮抗剂（通常为口服硝苯地平）
• 可考虑用药：PDE5抑制剂
• 严重患者：静脉用伊洛前列素用于口服治疗失败的严重患者

指端溃疡

• 治疗用药：PDE5抑制剂和/或静脉用伊洛前列素
• 减少新溃疡数量：波生坦

肺动脉高压

• 一线治疗：PDE-5i和ERAs联合
• 晚期治疗：静脉用依前列醇用于Ⅲ和Ⅳ级患者
• 其他用药：其他前列环素类似物或激动剂；利奥西呱
• 不推荐用药：抗凝剂（华法林）

肾脏危机

• 诊断即用药：ACE抑制剂
• 监测：使用糖皮质激素的患者应定期监测血压

胃肠道受累

• 胃食管反流病：质子泵抑制剂用于治疗和预防食管溃疡及狭窄
• 动力障碍：促动力药物
• 小肠细菌过度生长：轮换使用抗生素

皮肤和肺部纤维化免疫抑制连续性

皮肤纤维化

• 可考虑用药：甲氨蝶呤、霉酚酸酯和/或利妥昔单抗
• 早期炎症性dcSSc：托珠单抗
• 需更多研究明确静脉注射免疫球蛋白（IVIG）在SSc皮肤受累中的潜在疗效

间质性肺病

• 治疗用药：霉酚酸酯、环磷酰胺或利妥昔单抗
• 治疗：尼达尼布单独或与MMF
• 考虑：托珠单抗

预后不良情况

• 早期dcSSc且预后不良患者：高强度免疫抑制（通常含环磷酰胺）后行自体造血干细胞移植（无晚期心肺受累时）

肌肉骨骼表现

• 治疗用药：甲氨蝶呤

研究议程

• 评估免疫抑制或特定免疫靶向干预对血管和胃肠道表现的附加价值
• 评估非药物治疗对指端溃疡的效果
• 评估生物干预对心血管表现的效果
• 评估药物和非药物治疗对钙质沉着的效果
• 评估新免疫干预以扩大免疫抑制和抗纤维化治疗方案
• 评估特定患者报告结局指标对整体疾病负担的评估效果
• 评估免疫抑制和/或其他免疫靶向改善病情抗风湿药（DMARDs）在SSc血管和胃肠道表现中的疗效
• 评估非药物干预措施在指溃疡管理中的疗效
• 评估生物干预措施对SSc心血管表现的疗效
• 评估药物和非药物干预措施在SSc钙质沉着管理中的疗效
• 评估新的免疫干预措施以扩大免疫抑制和抗纤维化药物组合并改善SSc临床结局
• 评估针对SSc患者总体疾病负担的特定综合患者报告结局指标的性能

推荐研究

• Keret S等：自体造血干细胞移植与联合治疗进行性系统性硬化症的疗效比较
• Bergmann C等：CD19靶向CAR T细胞治疗严重系统性硬化症患者
• Merkt W等：含第三代CD19.CAR-T细胞的联合疗法治疗Scl70+系统性硬化症
• Becker MO等：系统性硬化症患者报告结局测量工具的开发与验证（EULAR系统性硬化症疾病影响问卷）