异基因造血干细胞移植治疗脑型肾上腺脑白质营养不良中国专家共识(2023)

发布日期:
2024-03-26
出处:
中华儿科杂志,2024,62(4):303-309.
摘要:
肾上腺脑白质营养不良(ALD)是一种罕见X连锁隐性遗传病,其中脑型ALD(cALD)是最严重的类型,常于儿童期隐匿起病,极易误诊且进展迅速。异基因造血干细胞移植是治疗cALD的有效方法。中华医学会儿科学分会血液学组、神经学组、内分泌遗传代谢学组、放射学分会联合中华儿科编辑委员会组织制定本共识,旨在对cALD患者的诊断、治疗及多学科随访提供指导意见。 展开

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cjcjcj
2024.03.27
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新人!有这么方便的地方看指南真的太好了
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