脊髓性肌萎缩症临床实践指南
脊髓性肌萎缩症临床实践指南工作组
中国儿科相关医学专家组(统称)
脊髓性肌萎缩症( SMA) 是由于脊髓前角及α 运动神经原退化变性,导致近端肢体及躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病。本文由12 位SMA 专家,通过线上会议进行证据到推荐意见(EtD) 的讨论和表决,最终形成了SMA 药物干预后的生存及运动功能评价的推荐意见。
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